Preço BioMarin Pharmaceutical Inc

A BioMarin Pharmaceutical Inc. é especializada na criação e comercialização de tratamentos para indivíduos que sofrem de distúrbios raros graves e frequentemente fatais, bem como outras condições médicas críticas. A empresa atualmente comercializa vários produtos farmacêuticos importantes. Entre eles estão o Vimizim, uma terapia de reposição enzimática direcionada à mucopolissacaridose (MPS) tipo IV A, um distúrbio de armazenamento lisossomal específico, e o Naglazyme, uma forma recombinante de N-acetilgalactosamina 4-sulfatase para indivíduos com MPS VI. Outra oferta notável é o Kuvan, uma versão sintética oral única de 6R-BH4, prescrita para fenilcetonúria (PKU), uma condição metabólica hereditária. Expandindo ainda mais seu portefólio de produtos, a BioMarin fornece o Palynziq, uma enzima de fenilalanina amônia lisase recombinante PEGilada, administrada por injeção subcutânea para reduzir os níveis de Phe no sangue. Também estão disponíveis o Brineura, uma tripeptidil peptidase 1 humana recombinante usada no tratamento da lipofuscinoses ceroidocistose tipo 2, uma variante da doença de Batten; o Voxzogo, um análogo de peptídeo natriurético tipo C injetável diário para acondroplasia; e o Aldurazyme, uma proteína refinada que imita a enzima humana natural alfa-L-iduronidase. Além de seus produtos estabelecidos, a BioMarin possui um robusto pipeline de desenvolvimento. Isso inclui o valoctocogene roxaparvovec, um vetor de vírus adeno-associado em fase III de ensaios clínicos para hemofilia A grave. Além disso, o BMN 307, uma terapia genética mediada por AAV5, está em ensaios de fase 1/2, com o objetivo de normalizar os níveis de fenilalanina no sangue em pacientes com PKU, enquanto o BMN 255 também está em fase 1/2 para hiperoxalúria primária. Sua clientela abrange farmácias de especialidade, hospitais, órgãos de saúde governamentais internacionais e uma rede de distribuidores e grossistas farmacêuticos. Esses serviços alcançam pacientes e profissionais de saúde nos Estados Unidos, Europa, América Latina e outros mercados globais. A BioMarin mantém alianças estratégicas de licenciamento e colaboração com parceiros como Sarepta Therapeutics, Ares Trading S.A., Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc., e Asubio Pharma Co., Ltd. Fundada em 1996, a sede corporativa da empresa está localizada em San Rafael, Califórnia.