BioMarin Pharmaceutical Inc價格

BioMarin Pharmaceutical Inc. 開發並商業化用於嚴重且危及生命的罕見疾病與醫療狀況患者的療法。其商業產品包括 Vimizim，一種用於治療黏多醣症（mucopolysaccharidosis, MPS）IV 型 A 的酵素替代療法；Naglazyme，一種用於 MPS VI 患者的重組 N-乙醯半乳糖胺 4-硫酸酯酶；以及 Kuvan，一種用於治療苯酮尿症（phenylketonuria, PKU），這是一種遺傳性代謝疾病的專有合成口服形式 6R-BH4。公司的商業產品亦包括 Palynziq，一種 PEG 化的重組苯丙氨酸胺裂解酵素，藉由皮下注射以降低血液 Phe 濃度；Brineura，一種重組人三胜肽酶 1，用於治療穀物樣脂褐質沈積症第 2 型（ceroid lipofuscinosis type 2），即 Batten 病的一種；Voxzogo，一種用於治療軟骨發育不全（achondroplasia）的每日一次注射 c 型利鈉胜肽（c-type natriuretic peptide）類似物；以及 Aldurazyme，一種純化蛋白，設計使其與人體自然存在的人類酵素 alpha-L-iduronidase 的形式完全相同。此外，該公司還開發 valoctocogene roxaparvovec，一種腺相關病毒載體（adeno associated virus vector），目前正處於第 III 期臨床試驗，用於治療嚴重血友病 A；BMN 307，一種以 AAV5 為媒介的基因療法，目前正處於第 1/2 期臨床試驗，以使 PKU 患者的血液 Phe 濃度正常化；以及 BMN 255，目前正處於第 1/2 期臨床試驗，用於治療原發性高草酸尿症（primary hyperoxaluria）。公司服務對象包括專科藥局、醫院，以及非美國政府機構，並在美國、歐洲、拉丁美洲與全球市場提供給分銷商與製藥批發商。BioMarin Pharmaceutical Inc. 與 Sarepta Therapeutics、Ares Trading S.A.、Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc. 及 Asubio Pharma Co., Ltd. 之間簽訂了授權與合作協議。公司於 1996 年成立，總部位於加州 San Rafael。